GSK presenta su estrategia global para el tratamiento de las enfermedades raras

18/10/2010


• GSK anuncia una nueva alianza con Fondazione Telethon y Fondazione San Raffaele
• La nueva unidad de Enfermedades Raras de la compañía se centrará en el fomento de la innovación, intuición y visión científica, necesarios para lograr nuevos enfoques o tratamientos para abordar las enfermedades raras
GlaxoSmithKline (GSK) ha presentado hoy más detalles del enfoque estratégico y de las prioridades de desarrollo de la unidad dedicada a las enfermedades raras, creada en febrero de 2010. Tras el anuncio hoy de una nueva alianza con Fondazione Telethon y Fondazione San Raffaele, Marc Dunoyer, director global de GlaxoSmithKline Enfermedades Raras, explica los proyectos para la unidad y su potencial para ofrecer ventajas considerables a un grupo de pacientes desatendidos en todo el mundo.
“GSK posee un historial muy consolidado de investigación y desarrollo satisfactorio de medicamentos huérfanos para el tratamiento de enfermedades raras. Para que empresas como GSK continúen haciendo progresos considerables en el desarrollo de nuevas terapias dirigidas a enfermedades raras hacen falta unas técnicas específicas, compromiso y, sobre todo, un conocimiento profundo de las patologías. Un ejemplo es Atriance®/Arranon® (nelarabina), para un tipo de leucemia de difícil tratamiento que sólo afecta a varios cientos de pacientes al año en todo el mundo, resultado de la dedicación de una científica, Gertrude Elion, cuya visión y compromiso personal nos llevó a comprender el potencial de esa molécula y cómo podía emplearse para ayudar a un grupo reducido de pacientes que necesitaban con urgencia otra opción terapéutica”.
“Teniendo en cuenta que menos del 10% de los pacientes con enfermedades raras reciben tratamiento en la actualidad, comprendemos la magnitud del desafío pero también la oportunidad de ofrecer fármacos nuevos a los pacientes”, prosigue. “Estamos convencidos de que la creación de GSK Enfermedades Raras nos ayudará a materializar esa oportunidad. La unidad nos ofrece unos recursos especializados y un enfoque que consideramos necesario para crear el mejor entorno posible de fomento de la innovación, intuición y visión científica, necesarios para impulsar el conocimiento avanzado y crear nuevos fármacos o enfoques para abordar las enfermedades raras”.
Dunoyer añade que “nuestro objetivo es garantizar que todos los profesionales que forman parte de GSK Enfermedades Raras participen de lleno en el conocimiento más actualizado. En el campo de las enfermedades raras hay una comunidad muy unida, con números muy reducidos de pacientes afectados que, por lo general, son expertos en su afección. El tratamiento de los pacientes con enfermedades raras suele abordarse por médicos muy especializados que también son investigadores clínicos y buscan nuevos tratamientos para esas enfermedades”, matiza.
“Creemos que la manera más eficaz de integrarnos en esa comunidad es garantizando que en GSK disponemos de profesionales dedicados, que puedan trabajar con los pacientes, médicos y académicos para ampliar continuamente nuestros conocimientos”, añade.
Priorización de enfermedades Con entre 6.000 y 8.000 enfermedades raras, Dunoyer admite que los esfuerzos de la unidad deberán concentrarse. “Nos centraremos en las enfermedades en las que creamos de forma realista que podemos realizar una aportación notable. Lo ideal es que creemos nuevos fármacos pero lo más importante es sumarnos al peso del conocimiento científico sobre las enfermedades raras para el beneficio de todos los que trabajan en este campo”.
“Seleccionar las enfermedades objetivo no va a ser fácil y tendremos que tomar decisiones difíciles. Hemos adoptado un enfoque sistemático que consideramos fundamental para tomar las decisiones correctas. Nuestra meta es acabar con una lista de unas 200 enfermedades prioritarias en las que se centrará la unidad. La lista cambiará con el tiempo a medida que vayan cambiando nuestros conocimientos científicos y comprensión”, explica.
“Es fundamental que nos situemos cerca de la comunidad de las enfermedades raras y dispongamos de la información más actualizada posible sobre cada enfermedad, como la prevalencia y gravedad, sobre la que poder tomar decisiones. Otros factores que también influirán en nuestro proceso de toma de decisiones serán la convicción en el potencial de un tratamiento para tratar una enfermedad, sus complicaciones o incluso ofrecer una cura. No todas las enfermedades raras son reversibles ni admiten mejoras notables mediante la intervención terapéutica y va a ser fundamental que nos apoyemos en argumentos científicos a la hora de hacer distinciones”, asegura.
Continúa añadiendo que “incorporaremos también nuestros conocimientos de la química y la biología médica para asegurarnos de seleccionar los objetivos moleculares correctos o ruta de la enfermedad. De nuevo, eso nos permitirá centrar nuestros esfuerzos de I+D en las áreas con la mayor probabilidad de ofrecer medicamentos de valor”.
“Si tomamos las decisiones correctas desde el principio, al final el riesgo asociado al descubrimiento y desarrollo suele ser menor porque esas afecciones suelen estar bien definidas y los programas de desarrollo clínico tienden a ser reducidos y con metas firmes. En la mayoría de los casos se conoce el objetivo molecular, lo que facilita el diagnóstico de los pacientes por parte de los médicos, que en muchos casos están entusiasmados por participar en programas de desarrollo clínico con nuevos tratamientos prometedores”.
“Creemos que, al aplicar ese rigor sistemático a nuestros procesos de toma de decisiones, garantizaremos el éxito a largo plazo de la unidad para los pacientes, los médicos y también como área sostenible de negocio”, asegura.
Sólida I+D “La selección de las moléculas adecuadas exige una sólida I+D que genere continuamente una amplia reserva de candidatos. Aquí es donde creo que GSK tiene una oferta singular. Los proyectos de I+D de GSK Enfermedades Raras se cubrirán desde la unidad pero también desde toda la organización GSK. A todo científico, independientemente del área terapéutica en que trabaje, se le ha asignado la tarea de considerar cómo una molécula o tecnología de plataforma en desarrollo puede aplicarse al tratamiento de alguna de las miles de enfermedades raras”.
“En la práctica, significa que no nos limitaremos a un número reducido de compuestos que sólo sean útiles para una enfermedad rara particular. No queremos convertirnos en especialistas de una única área de enfermedades raras, como la oncología, porque creemos que eso limitaría el potencial de la unidad. Queremos crear un amplio porfolio de compuestos dirigidos a un variado espectro de enfermedades raras. Creo que la sólida línea de proyectos de GSK nos dará mucho margen y acceso a compuestos novedosos, con mecanismos que entendemos que pueden utilizarse para tratar enfermedades raras”.
Continuando con su explicación, Dunoyer también reconoce la investigación vanguardista que están realizando organizaciones externas. “Sabemos que hay muchas enfermedades raras desafiantes y estudiaremos la posibilidad de aumentar nuestras capacidades internas mediante la colaboración con organizaciones e instituciones que trabajan en áreas complementarias a GSK. Ya hemos formado varias alianzas de éxito, como por ejemplo con Prosensa y JCR Pharmaceuticals, y queremos desarrollar esas colaboraciones en nuestra búsqueda de la mejor ciencia en esta área”.
Conversión de moléculas en medicamentos “Para convertir nuestras moléculas en medicamentos, aprovecharemos la considerable experiencia de GSK en áreas como la formulación y la fabricación. Uno de los aspectos singulares de la unidad dentro de GSK será la implicación constante de GSK Enfermedades Raras desde el descubrimiento hasta la comercialización. Sabemos que es muy importante porque ayudará a garantizar nuestra cercanía tanto con los médicos como, sobre todo, con los pacientes”.
“Por encima de todo, creo que una de las capacidades más importantes de GSK, de suma importancia también en un área con un número reducido de pacientes repartidos por el mundo, es nuestro alcance internacional. Creemos no sólo que tenemos la capacidad de descubrir y desarrollar los fármacos, sino también de distribuirlos satisfactoriamente a los pacientes que realmente lo necesitan. Nunca me he sentido tan comprometido ni entusiasmado acerca de nuestro potencial para marcar una diferencia de verdad”, confiesa.
GlaxoSmithKline es una compañía de investigación farmacéutica y sanitaria líder en el mundo, dedicada a mejorar la calidad de vida humana permitiendo que las personas hagan más, se sientan mejor y vivan más tiempo. Para más información, visite: www.gsk.com.
Para más información: BERBÉS ASOCIADOS T. 91 563 23 00 – Maribel Otero E-mail: maribelotero@berbes.com

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